Генетично модифицирани пилета, които могат да произвеждат лекарство в яйцата си, са били одобрени от Американската агенция по лекарствата и храните (FDA).
Пилетата, които са били класифицирани като "животински лекарства" от FDA, няма да бъдат използвани за консумация от човека и ще се развъждат и отглеждат в лаборатория.
Лекарството, наречено Канума, ще се използва за лечение на едно рядко заболяване - болестта на Уолман или дефицит на лизозомна кисела липаза.
Дефицит на лизозомна кисела липаза е рядко генетично заболяване, при което организмът не произвежда достатъчно от ензима кисела липаза. Това означава, че тялото не може да се пребори с мастното вещество, което след това се натрупва в черния дроб, далака и кръвоносната система. Особено сериозни са последиците, ако болестта се развие в ранна детска възраст. Децата не доживяват до една година.
В момента, лечението на болестта е насочено към симптомите, а не към причината. Тук се включват и трансгенните пилета. Те са били генетично модифицирани да произвеждат яйца, в които белтъкът съдържа форма на ензима LAL.
Фармацевтичната компания може да вземе белтъка и да го усъвършенства, за да получи ензим, известен в търговската мрежа като медикамента Канума.
Лекарството осигурява на организма протеина rhLAL, който е необходим за пациенти с болестта на Уолман.
"Дефицит на лизозомна кисела липаза е рядко наследствено генетично заболяване, което може да доведе до сериозни и животозастрашаващи увреждания на органите, особено когато се прояви в ранна детска възраст", обяснява Джанет Уудкок, директорът на Центъра за оценка и изследване на лекарства в изявление.
"С помощта на тази технология, тези пациенти за първи път имат достъп до лечение, което може да подобри живота им и шансовете им за оцеляване."
Напиши коментар:
КОМЕНТАРИ КЪМ СТАТИЯТА